FDA 보건 자문단, ALS 치료에 반대 의견 표명

 

 

지난 주 미국 보건 자문단들은 ALS 질병에 대한 실험적 치료에 반대표를 던졌다. 이 표결은 ALS 환자들과 그들 가족들이 입증되지 않은 의학적 치료를 지지한 노력 뒤에 이어진 것이다.

ALS 또는 근위축측삭경화증은 루 게릭병으로도 알려져 있다. ALS 환자들은 근육 운동을 제어하는 능력, 말하기, 먹기, 움직이기 및 숨쉬기와 같은 능력을 점차 잃어간다. 미국 국립 보건 연구소에 따르면 어떤 나이에서든 이 질병에 걸릴 수 있다. 가장 흔히 55세에서 75세 사이에 발병한다.

지난 수요일, 미국 식품의약국(FDA)의 보건 자문단은 이스라엘 기반 회사 BrainStorm Cell Therapeutics의 치료제 'NurOwn'에 반대하여 17대 1로 표결했다. 이 치료제는 줄기세포를 사용한다. 이는 여러 종류의 세포로 발전할 수 있는 세포들이다. 이 자문단은 이 치료가 ALS 환자에게 효과적이지 않다고 결정했다. ALS 환자를 대표하는 자문단원 한 명만 찬성표를 던졌다. 한 명은 투표를 하지 않았다.

버지니아 테크 대학의 보건 전문가인 리사 리(Lisa Lee)는 이 치료에 반대표를 던졌다. 그녀는 "거짓 희망을 품는 것은 도덕적 손상으로 간주될 수 있으며, 통계적 요술이나 조작을 사용하여 거짓 희망을 제공하는 것은 문제가 있다"고 말했다.

FDA는 이 자문단의 의견을 받아들일 의무는 없다. 그러나 기관 자체의 과학자들은 이스라엘 BrainStorm의 치료가 "과학적으로 불완전하다"고 이전에 밝혔다.

Brainstorm과 ALS 커뮤니티는 NurOwn 치료에 대한 FDA의 관점을 바꾸기 위해 회의를 사용하고 싶어했다.

Brainstorm의 200명 환자 대상 연구는 NurOwn이 수명을 연장하거나 질병을 늦추거나 환자의 움직임 능력을 향상시키지 않았음을 보여주었다. 그러나 ALS 환자들과 지지자들이 공개 회의를 요청하며 3만 개의 서명을 제출한 후 FDA는 외부 자문단을 소집하기로 동의했다.

지난 해 FDA는 ALS를 위한 두 가지 신약, Relyvrio와 Qalsody를 승인했다. 이 승인은 과학적 연구가 제한적이었지만 ALS 커뮤니티의 강력한 캠페인을 따랐다.

FDA는 ALS 및 알츠하이머와 같은 일부 상태에 대한 실험적 치료를 검토할 때 "규제 유연성"이라는 용어를 사용해왔다. 그러나 이 기관은 BrainStorm의 승인 노력의 결과를 간과하려는 듯하다. 제조 및 품질 통제에 관한 중요한 정보가 부족했다.

국립 보건 연구소의 케네스 피시벡(Kenneth Fischbeck) 박사는 "정말 안전하고 효과적인 치료가 필요한 질병이며 우리는 촉진해야 할 많은 다른 전망들이 있다"고 말했다. "이런 것을 승인하는 것은 그것에 방해가 될 것입니다."

지난 주 회의에서 ALS 환자들, 그들의 가족들 및 의사들은 BrainStorm의 치료를 지지하며 발언했다. 몇몇은 BrainStorm의 연구에 참여한 환자들의 전후 영상을 제시했다. 이 영상은 환자들이 걷거나 계단을 오르거나 기타 활동을 하는 모습을 보여주었다.

맷 클링겐버그(Mat Klingenberg)의 어머니인 미츠 클링겐버그(Mitze Klingenberg)는 2018년 ALS 진단을 받은 아들을 대신하여 발언했다. 그녀는 "맷이 NurOwn을 복용하면 그에게 도움이 되고, 그렇지 않으면 상태가 악화됩니다"라고 말했다.

FDA는 이 치료에 대한 결정을 12월 8일까지 발표할 것으로 예상된다.